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A Martha Peña Preciado le llegó esta semana un mensaje de uno de sus pacientes. Le preguntaba si tal vez conocía otro neurólogo de confianza que pudiera recomendarle en Canadá. La esperanza, le dijo, es que en país fuera más barato adquirir el nuevo medicamento contra la enfermedad ELA (Esclerosis lateral amiotrófica), recién aprobado en Estados Unidos. Cuánto más barato es una incógnita, después de que el fabricante de la nueva droga revelara que esta llegará por $158.000 dólares al año (o más de 700 millones de pesos colombianos). “Si lo puede pagar – dice Peña – es su decisión. Pero si va a hipotecar la casa, hay que ser sincero: no lo haga”.
Peña, neuróloga del Instituto Roosevelt y miembro de la Asociación Colombiana de Neurología, ha dedicado su carrera a estudiar la Esclerosis lateral amiotrófica, una enfermedad neurodegenerativa que afecta a las neuronas motoras. Ellas son las encargadas de enviar mensajes a los músculos.
No se sabe por qué y tampoco debido a qué, pero la ELA las desgasta hasta su muerte, y sin ellas el cuerpo es incapaz de moverse. Puede empezar con las manos, las piernas o con cualquier músculo, extendiéndose, la mayoría de las veces, al resto del cuerpo. Cuando la zona torácica es afectada y sus músculos dejan de funcionar, respirar se vuelve imposible y el paciente muere, generalmente dentro de los tres a cinco años posteriores a la aparición de los síntomas.
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La ELA afecta aproximadamente a 5 de cada 100,000 personas en el mundo. Por eso, es considerada en la mayoría de los países, incluido Colombia, una enfermedad huérfana. Es posible que haya escuchado de ella, pues el reconocido físico Stephen Hawking fue diagnosticado con ella en 1963
Desde 1869, cuando el neurólogo francés Jean-Martin Charcot la describió por primera vez, Estados Unidos solo había dado vía libre a dos medicamentos para combatirla: Riluzol, aprobado en 1995 para reducir el daño a las neuronas motoras; y Radicava, aprobado en 2017 y que promete una desaceleración del deterioro de las funciones motoras. La lógica detrás de esta realidad es simple: debido a que se desconoce qué causa la enfermedad (un pequeño porcentaje de casos obedece a razones genéticas, pero en la otra inmensa mayoría se desconoce la razón), es difícil encontrarle una solución.
“La ELA no tiene cura. Las personas que la sufren van a morir – dice Peña – aun si toman este nuevo medicamento, aprobado en medio de muchos cuestionamientos”.
¿Presión a la ciencia?
El nuevo medicamento, llamado AMX0035, es obra de Justin Klee y Joshua Cohen, dos hombres que hasta hace una década eran estudiantes de la Universidad de Brown. Su compañía, Amylyx, financió la mayor parte de los estudios de fase I y fase II que ha requerido su medicamento, pero no sin ayuda.
La ALS Association (ALS son las siglas en inglés de Esclerosis lateral amiotrófica), una organización sin fines de lucro que lucha contra la ELA desde 1985 en Estados Unidos, donó $750.000 dólares para la investigación del medicamento y otros $1.4 millones para sus estudios clínicos. Durante la evaluación que las autoridades hicieron de la terapia, ALS se volvió una de sus grandes defensoras.
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El 13 de noviembre de 2020, por ejemplo, la organización entregó a la FDA una solicitud con más de 50.000 firmas que pedían que el medicamento llegara “lo antes” posible.
“Imploro a los líderes de Amylyx y a la FDA que sean los audaces agentes de cambio que necesitamos para trabajar en ´el reloj de la ELA´ y acelerar el acceso a los tratamientos lo antes posible”, fue uno de los comentarios con los que se acompañó la entrega de las firmas. Durante los siguientes meses la Asociación celebró reuniones con funcionarios de la entidad reiterando la petición a través de testimonios similares. Y cuando la FDA aceptó la solicitud para evaluar el medicamento, la Asociación autorizó a más de 13.000 personas a escribir correos electrónicos individuales solicitando la aprobación de AMX0035.
“Debido a que la ELA es una enfermedad difícil y progresiva, los grupos de pacientes se han organizado para presionar por nuevos tratamientos” explica Sandra Milena Castelar, profesora de la Universidad Nacional y médica del Hospital Universitario Nacional, una institución que trata a pacientes con ELA en Colombia.
El nuevo medicamento, agrega la docente, busca reducir la muerte de las neuronas motoras “pero no tiene realmente estudios largos en el tiempo de efectividad clínica”. Esa ausencia fue reconocida por el panel de revisores de la FDA que describió en un memorando sobre el medicamento “un grado de incertidumbre sobre las pruebas de eficacia”, aunque reiteró que el medicamento no tenía efectos graves en quienes lo consumían, es decir, que es completamente seguro.
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Hace apenas unos meses, en marzo, otro panel federal de expertos médicos independientes de la FDA ya había considerado insuficiente la evidencia presentada por Amylyx. El Dr. Kenneth Fischbeck, investigador del Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares, le dijo entonces al diario The New York Times que, aunque no había duda “de la naturaleza gravosa de la enfermedad y la enorme necesidad insatisfecha de un tratamiento seguro y eficaz”, se les había pedido buscar pruebas sólidas: “Y creo que este ensayo no alcanza ese listón”. Para evaluar la solicitud de nuevos medicamentos, la FDA suele requerir estudios de fase III, grandes ensayos clínicos que pueden durar incluso varios años.
Pero ese no fue el caso de AMX0035.
Para su aprobación, el medicamento presentó los datos de un ensayo clínico de fase II en el que 137 pacientes tomaron el medicamento o un placebo durante 24 semanas, además de otro estudio de extensión que siguió a algunos de esos pacientes después de que terminó el primer ensayo.
Evaluar los resultados de un medicamento que trata una enfermedad de la que se desconoce sus causas, sin embargo, es muy complicado. “Para determinar, por ejemplo, que usted es diabético, los médicos pueden hacer una prueba de sangre que debe dar equis resultado. En las enfermedades neurológicas no es tan fácil tener ese algo que te marque si estás bien o estás mal. Como no lo tenemos, los que trabajamos con ELA en el mundo utilizamos una escala que califica habilidades físicas”, explica la doctora Peña.
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Se trata de la Escala Funcional Estratificada para ELA. En ella se evalúan de 0 a 4 (siendo 4 la mejor nota) la función física de los pacientes en 48 ítems que tienen que ver con la realización de actividades de la vida diaria como caminar, hablar, comer o escribir. Cuando los pacientes de ELA, por ejemplo, tienen ventilador respiratorio y solo pueden mover sus ojos, puntúan 2.
“Las personas que entran a estos estudios clínicos se someten a esas evaluaciones para medir si el medicamento reduce la progresión del deterioro en esas funciones físicas. Siempre va a haber deterioro, pero lo que quieren todos los medicamentos contra la ELA es que esos puntos bajen con más lentitud, que se vea la diferencia”, explica Peña.
Según el estudio de AMX0035, el medicamento logró una reducción de 2,32 puntos en esa escala, en comparación con las personas que tomaron el placebo. “Y esa diferencia de dos puntos puede depender de tantos factores distintos al medicamento, que por eso el panel de expertos de la FDA en marzo no lo había aprobado. ¿Entonces – se pregunta Peña – después de seis meses, las matemáticas ya si dan?”.
No es la primera vez que la FDA aprueba un medicamento sin que la evidencia sea la más concluyente. En 2021 el organismo le dio luz verde a una terapia contra el Alzheimer en una decisión que precipitó la renuncia de tres asesores científicos de la agencia que alegaron que podía ser la “peor” determinación en la historia de la entidad.
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“Ante una enfermedad rara, degenerativa y mortal, las reguladoras como la FDA a veces optan por tomar estas decisiones basadas en indicios químicos para evaluar con el tiempo los resultados”, ejemplifica la doctora Sandra Milena Castelar. Sobre esa línea, de hecho, se han basado la mayoría de los argumentos a favor de AMX0035.
El Dr. Billy Dunn, por ejemplo, director de la oficina de neurociencia de la FDA, le dijo al comité asesor – según The New York Times – que “aunque algunos podrían argumentar razonablemente que actualmente no existe evidencia sustancial” para justificar la aprobación, la agencia debería ejercer “la más amplia flexibilidad” al considerar también la gravedad de la enfermedad y la escasez de tratamientos disponibles.
Según el diario norteamericano, Dunn dijo que le preguntó a Amylyx (la empresa que creó AMX0035) si retiraría voluntariamente del mercado su medicamento si se comprobara, en estudios posteriores más largos, que la terapia era ineficaz, a lo que la compañía habría respondido que sí. La decisión de aprobación se tomó sobre esa promesa, sobre la evidencia de que el medicamento es seguro y cobijada por el gran entusiasmo de los pacientes. Gestionar esa esperanza es ahora el reto de los médicos de todo el mundo.
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Mesura frente a las expectativas
Las preocupaciones de médicos como la doctora Peña, por ejemplo, con el paciente del inicio que parecía dispuesto a viajar a Canadá a comprar el medicamento, giran alrededor de lo emocional, lo social y ético.
“Esto genera conflictos que requieren ser conversados como sociedad. ¿Qué va a hacer el paciente que ya está endeudado con una hipoteca, por ejemplo, y siente que tiene que acceder a la nueva terapia? Tenemos una falacia cultural y es que creemos que las enfermedades solo se tratan con medicamentos, con tabletas. Pueden ser de ayuda, y ojalá lleguemos a unas eficaces, pero no es solo eso”. El tratamiento para ELA es mucho más integral que una pastilla.
Que la ELA no tenga cura no significa ausencia de tratamiento. Debido a que es una enfermedad progresiva que afecta a los músculos, un componente clave es la rehabilitación, en donde se combinan la fisioterapia, psicología, terapia ocupacional y fono audiología para mantener las habilidades motoras, de comunicación y apoyo emocional. Se interviene, además, la respiración, lo que incluye terapia respiratoria y dispositivos de ventilación mecánica no invasiva. La necesidad de tener planes de nutrición es apremiante, pues los pacientes con ELA consumen mucha energía y cualquier desbalance en su alimentación implica un adelgazamiento y pérdida de peso y de fuerza.
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Hay, por supuesto, soporte de acciones paliativas al paciente y también a la familia. “Para todo esto se requieren médicos neurólogos, fisiatras, neumólogos, genetistas, enfermería, especialistas en dolor… En fin, un grupo interdisciplinario de profesionales”, detalla la doctora Castelar.
Ese tratamiento requiere de un esfuerzo que a veces es difícil de gestionar en Colombia, según Lorena Chaparro-Diaz, enfermera investigadora, docente de la Universidad Nacional y líder del grupo de investigación “Cuidado de enfermería al paciente crónico” de esa universidad: “Por ejemplo, a un paciente que lo citan un día a una especialidad, otro día a otra, ¿cuánta carga económica y física puede representarle eso? Lo ideal es que todo se tratara en una jornada. O el acceso a los dispositivos como las sillas de ruedas, que no son cualquier tipo de sillas, que sigue siendo costoso y posible, en muchas ocasiones, solo después de tutelas o reclamaciones al sistema”.
Al ser una enfermedad rara y sin un inicio claro de síntomas, no todos los médicos están capacitados para hacer un diagnóstico rápido. Las primeras dificultades en el movimiento se tratan con otros profesionales y en muchas ocasiones solo se llega al neurólogo después de un proceso largo.
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“A medida que ha pasado el tiempo, ha habido mayor sensibilidad frente a la enfermedad. Por supuesto, es una alegría que haya nuevas esperanzas con medicamentos como el AMX0035, pero hay que ser precavidos con su uso”, agrega Chaparro. AMX0035 no está aprobado en Colombia y una clave para considerarlo es evaluar el costo-beneficio de adquirirlo en países como EE. UU.
“No vendan sus casas o hagan hipotecas por medicamentos a los que todavía les falta”, es el mensaje final de los expertos: “Tengan esperanza, alégrense por estos desarrollos, pero sean precavidos”.
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